围产期造血干细胞存储

2018年11月，细心的妈妈梅女士发现女儿妍妍（化名）眼睛周围出现了一些红色的出血点，接着又开始出现类似感冒的症状。于是便带着孩子前往医院就诊，经过医院检查后，妍妍被确诊为再生障碍性贫血，造血功能衰竭，需进行造血干细胞移植。

医院血液科医护人员和梅女士沟通时，得知妍妍出生时储存了脐带血，并了解到患者的脐带血完全符合移植标准，医生当即决定为妍妍采取自体脐带血造血干细胞移植。12月22日，随着脐血缓缓输入妍妍体内，一个可爱的生命得到了挽救。

医生介绍，再生障碍性贫血，实际上是由于环境、病毒或者药物等不确定因素造成的造血功能衰竭，一般治疗方法是使用辅助治疗手段配合造血干细胞移植进行治疗。而脐带血有免疫原性低、对配型要求低、取用方便等优势。此外，使用自体脐血移植因为是用自己的细胞，不存在移植物抗宿主病，优势更多。

 “孩子是不幸的，患上了再生障碍性贫血这种疾病；她也是幸运的，因为保存了自体脐血。”医生表示，储存脐血对人人都有意义，像妍妍这种情况就可以用上。脐血保存对临床应用来说是有需求，也是有意义的。

北京京都儿童医院副院长孙媛教授针对自体脐带血表示，它的移植安全度高，不存在相斥及GVHD的风险；移植后大部分病例，免疫重建会更快；先天自身的脐带血中没有肿瘤细胞污染；更经济，节省费用；没有植入失败，细胞数不是植活障碍；合并症、副作用少并且能够治愈疾病。

同时，脐带血中含有的NK细胞等有很好的抗肿瘤、抗病毒的作用，对于早期的移植后的免疫重建以及预防移植后恶性病的复发都具有优势。

目前，国际脐带血移植治疗病种包括各种类型白血病、再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、原发性免疫缺陷病等上百种疾病。

脐带血治疗儿童罕见病有突出优势，如原发性免疫缺陷病PID（包括严重联合免疫缺陷病SCID、湿疹、血小板减少伴免疫缺陷综合征WAS、慢性肉芽肿病CGD）、遗传代谢病（包括粘多糖病MPS、X-连锁肾上腺脑白质营养不良X-ALD）、早发型炎症性肠病VEO-IBD和遗传性骨髓衰竭综合征IBMFS（包括范可尼贫血FA、先天性角化不良DC）等。在这些遗传性疾病，尤其是酶代谢缺乏性疾病，脐带血突显更多的优势。

造血干细胞适应症包括：

参考《造血干细胞移植技术管理规范》

世界首例脐带血移植专家、脐带血应用领域先驱Joanne Kurtzberg教授在2018年6月举行的第六届中国脐带血大会上介绍了脐带血治疗自闭症和脑瘫的前沿研究。其研究结果显示，自体脐带血治疗这类疾病是有效果的，而且对患儿有明显的疗效。Joanne Kurtzberg教授表示，脐带血在神经功能方面有多种效应，他们将会进行更多的研究以阐明脐带血治疗神经功能损伤的机理，来扩大脐带血的临床适应症。